罕见病药物研发是近几年国际和国内大型药企布局的一个新型领域，自2017年起，国内药物政策也一直在积极推动药企开展罕见病药物研发。80%的罕见病是单基因遗传病，康倍来生物医学有限公司主要平台涉及细胞模型、斑马鱼模型、小鼠模型、药物筛选、基因编辑、细胞、分子、病理、测序等，为罕见病药物研发企业提供外包科研服务。